A Pesquisa Clínica é dividida e classificada em fases:

Investigação de uma nova molécula em animais, após experimentações in vitro demonstrarem seu potencial terapêutico. O objetivo é obter informações preliminares sobre a atividade farmacológica e a segurança do medicamento.

É o primeiro estudo em seres humanos em pequenos grupos de pessoas voluntárias, em geral sadias de um novo princípio ativo ou nova formulação pesquisada. Estas pesquisas se propõem a estabelecer uma evolução preliminar da segurança e do perfil farmacocinético, e quando possível, um perfil farmacodinâmico.

Estudo Terapêutico Piloto. Primeiros estudos controlados em pacientes, para demonstrar efetividade potencial da medicação. O objetivo destes estudos é demonstrar a atividade e estabelecer a segurança em curto prazo do princípio ativo, em pacientes afetados por uma determinada enfermidade ou condição patológica. As pesquisas realizam-se em um número limitado (pequeno) de pessoas e frequentemente são seguidas de um estudo de administração. Deve ser possível, também, estabelecer as relações dose-resposta, com o objetivo de obter sólidos antecedentes para a descrição de estudos terapêuticos ampliados.

Estudo Terapêutico Ampliado. São estudos realizados em grandes e variados grupos de pacientes, com o objetivo de determinar:

O resultado do risco/benefício a curto e longo prazos das formulações do princípio ativo;

Estabelecer o perfil terapêutico:

  • Indicações;
  • Dose e via de administração;
  • Contraindicações;
  • Efeitos colaterais;
  • Medidas de precaução.

Demonstrar a vantagem terapêutica (comparação com competidores);

Farmacoeconomia e qualidade de vida;

Estratégia de publicação e comunicação (Ex: congressos e workshops).

Estas pesquisas são executadas após a aprovação e comercialização do medicamento. São estudos de vigilância pós-comercialização, que visam detectar eventos adversos não esperados ou inadequadamente qualificados.

Nas pesquisas de fase IV devem-se seguir as mesmas normas éticas e científicas aplicadas às pesquisas de fases anteriores.